Trial record 4 of 57 for:
Friedreich's Ataxia
Safety, Tolerability and Efficacy of ACTIMMUNE® Dose Escalation in Friedreich's Ataxia (STEADFAST)
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The safety and scientific validity of this study is the responsibility of the study sponsor and investigators. Listing a study does not mean it has been evaluated by the U.S. Federal Government. Read our disclaimer for details. |
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02415127 |
Recruitment Status
:
Completed
First Posted
: April 14, 2015
Results First Posted
: December 8, 2017
Last Update Posted
: December 8, 2017
|
Sponsor:
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Collaborator:
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Information provided by (Responsible Party):
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
- Study Details
- Tabular View
- Study Results
- Disclaimer
- How to Read a Study Record
Study Type: | Interventional |
---|---|
Study Design: | Allocation: Randomized; Intervention Model: Parallel Assignment; Masking: Double (Participant, Investigator); Primary Purpose: Treatment |
Condition: |
Friedreich's Ataxia |
Interventions: |
Drug: Interferon γ-1b Drug: Placebo |

Recruitment Details
Key information relevant to the recruitment process for the overall study, such as dates of the recruitment period and locations |
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No text entered. |
Pre-Assignment Details
Significant events and approaches for the overall study following participant enrollment, but prior to group assignment |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
---|---|
Interferon γ-1b | Subcutaneous (SC) doses of ACTIMMUNE® 3 times a week (TIW) for a total of 26 weeks. |
Placebo | SC doses of placebo TIW for a total of 26 weeks. |
Participant Flow: Overall Study
Interferon γ-1b | Placebo | |
---|---|---|
STARTED | 47 | 45 |
COMPLETED | 46 | 45 |
NOT COMPLETED | 1 | 0 |
Adverse Event | 1 | 0 |

Population Description
Explanation of how the number of participants for analysis was determined. Includes whether analysis was per protocol, intention to treat, or another method. Also provides relevant details such as imputation technique, as appropriate. |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
---|---|
Interferon γ-1b | SC doses of ACTIMMUNE® TIW for a total of 26 weeks. |
Placebo | SC doses of placebo TIW for a total of 26 weeks. |
Total | Total of all reporting groups |
Baseline Measures
Interferon γ-1b | Placebo | Total | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Overall Participants Analyzed [Units: Participants] |
47 | 45 | 92 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Age [Units: Years] Mean (Standard Deviation) |
16.5 (4.41) | 16.1 (3.75) | 16.3 (4.08) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Sex: Female, Male [Units: Participants] Count of Participants |
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Female | 26 55.3% | 26 57.8% | 52 56.5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Male | 21 44.7% | 19 42.2% | 40 43.5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||

1. Primary: | Change From Baseline to Week 26 in the Friedreich’s Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score [ Time Frame: Baseline, Week 26 ] |
2. Secondary: | Change From Baseline to Week 26 in Activities of Daily Living (ADL) Score [ Time Frame: Baseline, Week 26 ] |
3. Secondary: | Change From Baseline at Week 26 in Timed 25-Foot Walk (T25FW) [ Time Frame: Baseline, Week 26 ] |
4. Secondary: | Number of FARS-mNeuro Responders and Non-Responders at Week 26 [ Time Frame: Week 26 ] |
5. Secondary: | Change From Baseline to Week 26 in Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot) [ Time Frame: Baseline, Week 26 ] |

Limitations of the study, such as early termination leading to small numbers of participants analyzed and technical problems with measurement leading to unreliable or uninterpretable data |
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No text entered. |

Certain Agreements:
Results Point of Contact:
Principal Investigators are NOT employed by the organization sponsoring the study. | ||||||
There IS an agreement between Principal Investigators and the Sponsor (or its agents) that restricts the PI's rights to discuss or publish trial results after the trial is completed. | ||||||
The agreement is:
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Results Point of Contact:
Name/Title: Julie Ball, Executive Director Clinical Development & Operations
Organization: Horizon Pharma Ireland, Ltd. Dublin, Ireland
e-mail: clinicaltrials@horizonpharma.com
Organization: Horizon Pharma Ireland, Ltd. Dublin, Ireland
e-mail: clinicaltrials@horizonpharma.com
Responsible Party: | Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland |
ClinicalTrials.gov Identifier: | NCT02415127 History of Changes |
Other Study ID Numbers: |
HZNP-ACT-301 |
First Submitted: | February 12, 2015 |
First Posted: | April 14, 2015 |
Results First Submitted: | November 6, 2017 |
Results First Posted: | December 8, 2017 |
Last Update Posted: | December 8, 2017 |