Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older Homozygous for the F508del-CFTR Mutation (DISCOVER)
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The safety and scientific validity of this study is the responsibility of the study sponsor and investigators. Listing a study does not mean it has been evaluated by the U.S. Federal Government. Read our disclaimer for details. |
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT00953706 |
Recruitment Status
:
Terminated
(Following review of results obtained from a pre-specified 6-month analysis of Part B data the study was terminated on the basis of futility.)
First Posted
: August 6, 2009
Results First Posted
: August 21, 2012
Last Update Posted
: September 11, 2015
|
Sponsor:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Collaborator:
Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics
Information provided by (Responsible Party):
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Study Details
- Tabular View
- Study Results
- Disclaimer
- How to Read a Study Record
Study Type: | Interventional |
---|---|
Study Design: | Allocation: Randomized; Intervention Model: Parallel Assignment; Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor); Primary Purpose: Treatment |
Condition: |
Cystic Fibrosis |
Interventions: |
Drug: Ivacaftor Drug: Placebo |

Recruitment Details
Key information relevant to the recruitment process for the overall study, such as dates of the recruitment period and locations |
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No text entered. |
Pre-Assignment Details
Significant events and approaches for the overall study following participant enrollment, but prior to group assignment |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
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Placebo – Part A | Placebo matched to ivacaftor tablet orally every 12 hours (q12h) for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Ivacaftor – Part A | Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Placebo/Ivacaftor – Part B | Participants who received placebo during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). |
Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | Participants who received ivacaftor during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). |
Participant Flow for 2 periods
Period 1: Part A (16-Week Double-Blind Treatment)
Placebo – Part A | Ivacaftor – Part A | Placebo/Ivacaftor – Part B | Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | |
---|---|---|---|---|
STARTED | 28 [1] | 112 [2] | 0 | 0 |
COMPLETED | 26 [3] | 104 [4] | 0 | 0 |
NOT COMPLETED | 2 | 8 | 0 | 0 |
Adverse Event | 2 | 3 | 0 | 0 |
Lost to Follow-up | 0 | 1 | 0 | 0 |
Noncompliance with Study Requirements | 0 | 2 | 0 | 0 |
Required Prohibited Medication | 0 | 1 | 0 | 0 |
Sponsor Decision | 0 | 1 | 0 | 0 |
[1] | All subjects who received at least 1 dose of study drug (placebo) |
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[2] | All subjects who received at least 1 dose of study drug (ivacaftor) |
[3] | Only 5 participants continued in Part B. |
[4] | Only 33 participants continued in Part B. |
Period 2: Part B (96-Week Open-Label Extension)
Placebo – Part A | Ivacaftor – Part A | Placebo/Ivacaftor – Part B | Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | |
---|---|---|---|---|
STARTED | 0 | 0 | 5 | 33 |
COMPLETED | 0 | 0 | 0 | 0 |
NOT COMPLETED | 0 | 0 | 5 | 33 |
Adverse Event | 0 | 0 | 0 | 2 |
Noncompliance with Study Requirements | 0 | 0 | 0 | 1 |
Required Prohibited Medication | 0 | 0 | 0 | 1 |
Study Termination by Sponsor | 0 | 0 | 4 | 25 |
Withdrawal by Subject | 0 | 0 | 1 | 2 |
Other | 0 | 0 | 0 | 2 |

Population Description
Explanation of how the number of participants for analysis was determined. Includes whether analysis was per protocol, intention to treat, or another method. Also provides relevant details such as imputation technique, as appropriate. |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
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Placebo – Part A | Placebo matched to ivacaftor tablet orally every 12 hours (q12h) for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Ivacaftor – Part A | Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Total | Total of all reporting groups |
Baseline Measures
Placebo – Part A | Ivacaftor – Part A | Total | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Overall Participants Analyzed [Units: Participants] |
28 | 112 | 140 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Age [Units: Years] Mean (Standard Deviation) |
25.0 (8.35) | 22.8 (10.26) | 23.2 (9.91) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Age, Customized [Units: Participants] |
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12 to 17 Years | 6 | 44 | 50 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
18 to 24 Years | 10 | 32 | 42 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
25 to 39 Years | 12 | 26 | 38 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
40 to 45 Years | 0 | 5 | 5 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
> 45 Years | 0 | 5 | 5 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Gender [Units: Participants] |
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Female | 12 | 54 | 66 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Male | 16 | 58 | 74 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Race/Ethnicity, Customized [Units: Participants] |
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Hispanic or Latino | 1 | 2 | 3 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Not Hispanic or Latino | 27 | 110 | 137 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Race/Ethnicity, Customized [Units: Participants] |
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Black or African American | 0 | 1 | 1 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
White | 28 | 111 | 139 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1), Continuous [1] [Units: Percent predicted of FEV1] Mean (Standard Deviation) |
74.8 (24.06) | 79.7 (22.67) | 78.7 (22.95) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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ppFEV1, Categorical [1] [Units: Participants] |
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< 70% | 15 | 38 | 53 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
≥ 70% to ≤ 90% | 5 | 35 | 40 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
> 90% | 8 | 39 | 47 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Weight [Units: Kilograms] Mean (Standard Deviation) |
63.2 (14.96) | 58.2 (13.49) | 59.2 (13.89) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Body Mass Index [Units: Kilogram per square meter] Mean (Standard Deviation) |
22.2 (4.48) | 21.2 (3.25) | 21.4 (3.54) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Sweat Chloride [Units: Millimoles per liter] Mean (Standard Deviation) |
102.4 (7.91) | 101.4 (10.28) | 101.6 (9.83) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||

1. Primary: | Part A : Absolute Change From Part A Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) Through Week 16 [ Time Frame: Part A baseline through Week 16 ] |
2. Secondary: | Part A : Absolute Change From Part A Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score Through Week 16 [ Time Frame: Part A baseline through Week 16 ] |
3. Secondary: | Part A : Absolute Change From Part A Baseline in Sweat Chloride Concentration Through Week 16 [ Time Frame: Part A baseline through Week 16 ] |
4. Secondary: | Part A : Rate of Change From Baseline in Weight Through Week 16 [ Time Frame: Part A baseline through Week 16 ] |
5. Secondary: | Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in ppFEV1 Through Week 64 [ Time Frame: Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64 ] |
6. Secondary: | Part B : Rate of Change From Part A Baseline in ppFEV1 Through Week 64 [ Time Frame: Part A baseline through Week 64 ] |
7. Secondary: | Part B : Rate of Change From Part B Baseline in ppFEV1 Through Week 64 [ Time Frame: Part B baseline through Week 64 ] |
8. Secondary: | Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in CFQ-R Respiratory Domain Score Through Week 64 [ Time Frame: Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64 ] |
9. Secondary: | Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in Sweat Chloride Concentration Through Week 64 [ Time Frame: Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64 ] |
10. Secondary: | Part B : Absolute Change From Part A and Part B Baseline in Weight Through Week 64 [ Time Frame: Change from Part A baseline: Part A Baseline, Week 64; Change from Part B baseline: Part B Baseline (Week 16), Week 64 ] |
11. Secondary: | Part B : Number of Participants With Pulmonary Exacerbations [ Time Frame: Part B baseline through Week 64 ] |
12. Secondary: | Part B : Number of Pulmonary Exacerbation Events [ Time Frame: Part B baseline through Week 64 ] |
13. Secondary: | Part B : Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Participant Per Year [ Time Frame: Part B baseline through Week 64 ] |

Time Frame | Adverse events (serious and non-serious) were collected from signing of informed consent through 2 years after last dose (in Part B) of study drug (median treatment duration: 112 days for Part A and 381 days for Part B) |
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Additional Description | No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
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Placebo – Part A | Placebo matched to ivacaftor tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Ivacaftor – Part A | Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet orally q12h for 16 weeks during Part A (double-blind treatment period). |
Placebo/Ivacaftor – Part B | Participants who received placebo during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). |
Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | Participants who received ivacaftor during Part A, received ivacaftor 150 mg tablet orally q12h for 96 weeks during Part B (open-label extension period). |
Serious Adverse Events
Placebo – Part A | Ivacaftor – Part A | Placebo/Ivacaftor – Part B | Ivacaftor/Ivacaftor – Part B | |
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Total, Serious Adverse Events | ||||
# participants affected / at risk | 6/28 (21.43%) | 15/112 (13.39%) | 2/5 (40.00%) | 14/33 (42.42%) |
Congenital, familial and genetic disorders | ||||
Cystic fibrosis lung † 1 [3] | ||||
# participants affected / at risk | 5/28 (17.86%) | 10/112 (8.93%) | 2/5 (40.00%) | 13/33 (39.39%) |
# events | 6 | 12 | 4 | 20 |
Gastrointestinal disorders | ||||
Abdominal pain † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 2 | 0 | 0 |
General disorders | ||||
Fatigue † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 0 |
Infections and infestations | ||||
Bronchopneumonia † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 1/28 (3.57%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 1 | 0 | 0 | 0 |
Central line infection † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Lung infection † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Injury, poisoning and procedural complications | ||||
Ankle fracture † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Pelvic fracture † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Traumatic brain injury † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Musculoskeletal and connective tissue disorders | ||||
Myopathy † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 0 |
Nervous system disorders | ||||
Cognitive disorder † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 1/28 (3.57%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 1 | 0 | 0 | 0 |
Psychiatric disorders | ||||
Anxiety † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 0 | 0 | 1 |
Depression † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 1 |
Suicidal ideation † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 0 |
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders | ||||
Haemoptysis † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 1/33 (3.03%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 3 |
Hypoxia † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 0 |
Nasal polyps † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 0/28 (0.00%) | 1/112 (0.89%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 0 | 1 | 0 | 0 |
Vascular disorders | ||||
Venous thrombosis † 1 | ||||
# participants affected / at risk | 1/28 (3.57%) | 0/112 (0.00%) | 0/5 (0.00%) | 0/33 (0.00%) |
# events | 1 | 0 | 0 | 0 |
† | Events were collected by systematic assessment |
---|---|
1 | Term from vocabulary, MedDRA (12.0) |
[3] | CF exacerbations were coded as "cystic fibrosis lung." |


Limitations of the study, such as early termination leading to small numbers of participants analyzed and technical problems with measurement leading to unreliable or uninterpretable data |
---|
In Part B, the treatment duration was 96 weeks; however, due to early study termination all analysis were performed up to Week 64, as planned. |

Certain Agreements:
Results Point of Contact:
Publications automatically indexed to this study by ClinicalTrials.gov Identifier (NCT Number):
Principal Investigators are NOT employed by the organization sponsoring the study. | ||||||
There IS an agreement between Principal Investigators and the Sponsor (or its agents) that restricts the PI's rights to discuss or publish trial results after the trial is completed. | ||||||
The agreement is:
|
Results Point of Contact:
Publications automatically indexed to this study by ClinicalTrials.gov Identifier (NCT Number):
Responsible Party: | Vertex Pharmaceuticals Incorporated |
ClinicalTrials.gov Identifier: | NCT00953706 History of Changes |
Other Study ID Numbers: |
VX08-770-104 2009-010261-23 ( EudraCT Number ) |
First Submitted: | August 4, 2009 |
First Posted: | August 6, 2009 |
Results First Submitted: | February 27, 2012 |
Results First Posted: | August 21, 2012 |
Last Update Posted: | September 11, 2015 |