Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis
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The safety and scientific validity of this study is the responsibility of the study sponsor and investigators. Listing a study does not mean it has been evaluated by the U.S. Federal Government. Read our disclaimer for details. |
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT00409175 |
Recruitment Status
:
Completed
First Posted
: December 8, 2006
Results First Posted
: December 17, 2012
Last Update Posted
: December 17, 2012
|
Sponsor:
Pfizer
Information provided by (Responsible Party):
Pfizer
- Study Details
- Tabular View
- Study Results
- Disclaimer
- How to Read a Study Record
Study Type: | Interventional |
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Study Design: | Allocation: Randomized; Intervention Model: Parallel Assignment; Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor); Primary Purpose: Treatment |
Condition: |
Familial Amyloid Polyneuropathy |
Interventions: |
Drug: Fx-1006A Drug: Placebo |

Recruitment Details
Key information relevant to the recruitment process for the overall study, such as dates of the recruitment period and locations |
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No text entered. |
Pre-Assignment Details
Significant events and approaches for the overall study following participant enrollment, but prior to group assignment |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
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Tafamidis | Tafamidis (Fx-1006A) 20 milligram (mg) capsule orally once daily for 18 months. |
Placebo | Placebo, matched to tafamidis (Fx-1006A) 20 mg capsule, orally once daily for 18 months. |
Participant Flow: Overall Study
Tafamidis | Placebo | |
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STARTED | 65 | 63 |
COMPLETED | 47 | 44 |
NOT COMPLETED | 18 | 19 |
Adverse Event | 4 | 3 |
Withdrawal by Subject | 1 | 2 |
Negative genotype | 0 | 1 |
Liver transplantation | 13 | 13 |

Population Description
Explanation of how the number of participants for analysis was determined. Includes whether analysis was per protocol, intention to treat, or another method. Also provides relevant details such as imputation technique, as appropriate. |
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No text entered. |
Reporting Groups
Description | |
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Tafamidis | Tafamidis (Fx-1006A) 20 milligram (mg) capsule orally once daily for 18 months. |
Placebo | Placebo, matched to tafamidis (Fx-1006A) 20 mg capsule, orally once daily for 18 months. |
Total | Total of all reporting groups |
Baseline Measures
Tafamidis | Placebo | Total | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Overall Participants Analyzed [Units: Participants] |
64 | 61 | 125 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Age, Customized [1] [Units: Participants] |
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Less than or equal to 65 years | 59 | 58 | 117 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Greater than 65 years | 5 | 3 | 8 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Gender [1] [Units: Participants] |
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Female | 32 | 35 | 67 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Male | 32 | 26 | 58 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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1. Primary: | Percentage of Participants With Response to Treatment as Measured by Neuropathy Impairment Score - Lower Limb (NIS-LL) at Month 18 [ Time Frame: Month 18 ] |
2. Primary: | Change From Baseline in Norfolk Quality of Life- Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Total Quality of Life (TQOL) Score at Month 18 [ Time Frame: Baseline, Month 18 ] |
3. Secondary: | Change From Baseline in Neuropathy Impairment Score- Lower Limb (NIS-LL) Score at Month 6, 12 and 18 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12, 18 ] |

Measure Type | Secondary |
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Measure Title | Change From Baseline in Neuropathy Impairment Score- Lower Limb (NIS-LL) Score at Month 6, 12 and 18 |
Measure Description | NIS-LL: assessed muscle weakness, reflexes and sensation; scored separately for left and right limbs. Components of muscle weakness (hip and knee flexion, hip and knee extension, ankle dorsiflexors, ankle plantar flexors, toe extensors, toe flexors) are scored on 0(normal) to 4(paralysis) scale, higher score=greater weakness. Components of reflexes (quadriceps femoris, triceps surae) and sensation (touch pressure, pin-prick, vibration, joint position) were scored 0 = normal, 1= decreased, or 2 = absent. Total possible NIS-LL score range 0-88, higher score=greater impairment. |
Time Frame | Baseline, Month 6, 12, 18 |
Population Description
Explanation of how the number of participants for analysis was determined. Includes whether analysis was per protocol, intention to treat, or another method. Also provides relevant details such as imputation technique, as appropriate. |
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ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of study medication and had at least 1 post-baseline efficacy assessment for NIS-LL and Norfolk QOL-DN or discontinued study due to death/LT. ‘n’ = those participants who were evaluable for this measure at given time point for each group respectively. |
Reporting Groups
Description | |
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Tafamidis | Tafamidis (Fx-1006A) 20 milligram (mg) capsule orally once daily for 18 months. |
Placebo | Placebo, matched to tafamidis (Fx-1006A) 20 mg capsule, orally once daily for 18 months. |
Measured Values
Tafamidis | Placebo | |
---|---|---|
Participants Analyzed [Units: Participants] |
64 | 61 |
Change From Baseline in Neuropathy Impairment Score- Lower Limb (NIS-LL) Score at Month 6, 12 and 18 [Units: Units on a scale] Mean (Standard Deviation) |
||
Baseline (n=64, 61) | 8.359 (11.399) | 11.445 (13.544) |
Change at Month 6 (n=60, 57) | 1.260 (3.007) | 2.075 (6.407) |
Change at Month 12 (n=49, 50) | 1.005 (3.964) | 4.835 (7.697) |
Change at Month 18 (n=48, 47) | 2.193 (4.372) | 5.402 (8.661) |
No statistical analysis provided for Change From Baseline in Neuropathy Impairment Score- Lower Limb (NIS-LL) Score at Month 6, 12 and 18
4. Secondary: | Percentage of Participants With Response to Treatment as Measured by Neuropathy Impairment Score - Lower Limb (NIS-LL) at Month 6 and 12 [ Time Frame: Month 6, 12 ] |
5. Secondary: | Change From Baseline in Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Total Quality of Life (TQOL) Score at Month 6 and 12 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12 ] |
6. Secondary: | Change From Baseline in Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Domain Scores at Month 6, 12 and 18 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12, 18 ] |
7. Secondary: | Change From Baseline in Summated 7 Score for Large Nerve Fiber Function at Month 6, 12 and 18 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12, 18 ] |
8. Secondary: | Change From Baseline in Summated 3 Score for Small Nerve Fiber Function at Month 6, 12 and 18 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12, 18 ] |
9. Secondary: | Change From Baseline in Modified Body Mass Index (mBMI) at Month 6, 12 and 18 [ Time Frame: Baseline, Month 6, 12, 18 ] |
10. Secondary: | Percentage of Participants With Stabilized Transthyretin (TTR) Tetramer [ Time Frame: Week 8, Month 6, 12, 18 ] |

Limitations of the study, such as early termination leading to small numbers of participants analyzed and technical problems with measurement leading to unreliable or uninterpretable data |
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Instead of the intended endpoint 'heat pain and cooling threshold', results of 'summated 3 score for small nerve fiber function' were reported. |